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新药ZYN002治疗脆性X综合征2期临床试验取得积极顶线结果

脆性X综合征属于一种自闭症谱系障碍,影响了1/4000的男性和1/8000的女性。这是男性中最常见的遗传智力障碍,也是女性智力障碍的重要原因。

  今日,Zynerba Pharmaceuticals宣布了一项2期临床试验FAB-C的踊跃顶线成果。该实验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征(FXS)儿童和青少年患者,它胜利到达了主要终点,并显示出拥有临床意义的改良。

  关于ZYN002

  ZYN002是一种大麻二酚(CBD)凝胶,是一种透明的渗入增强凝胶,旨在通过每日一次或两次经皮给药递送受控药物。目前正在研究将ZYN002用于FXS儿童患者、骨关节炎和成人癫痫发生患者的治疗。

相关研究

  FAB-C共招募了20名年纪在6-17岁的FXS患者,在目前使用的其它药物之外增添ZYN002。研究的前6周旨在滴定剂量,剂量以每日50毫克开端,可增加至每日250毫克。研究的第7-12周是维持期,患者应用第6周肯定的剂量进行治疗。在研究完成后,患者能够进入长达12个月的开放标签延伸研究。试验的主要终点是焦虑、抑郁和情感量表(ADAMS)从基线到第12周的总分变化。

  研究显示,与基线相比,在治疗第12周患者的ADAMS总分改善了46%(p <0.0001)。ZYN002同时也在所有评估FXS异常行为清单(ABC-FXS)的丈量中实现了临床意义改善,包含社交躲避、性格火暴、重复运动和多动症等FXS的要害症状。此外,ZYN002显示出良好的耐受性,平安性与先前发表的临床试验数据一致。

Zynerba预计将于2018年上半年与美国FDA会见,目标是在2018年倏地启动FXS儿童和青少年患者的关键2/3期试验。

  目前FDA已经授予其孤儿药物资格,用于治疗FXS患者。

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