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Amicus公司计划向FDA提交口服型精准医疗药物migalastat的药物申

法布里病是一种遗传性溶酶体贮疾病,由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变而引起的。α-Gal A时彩网首页的主要生物学功能是降解溶酶体中的特异性脂质,包括球三叶神经酰胺(GL-3,或被称为Gb3)。下降或缺失的α-GalA活性程度导致GL-3在受影响的机体组织中积累,包括中枢神经系统、心脏、肾脏和皮肤。

  研究发现GL-3的进行性积聚与法布里病的发病率和死亡相存在关系

  今日(7月11日),药明康德集团协作搭档Amicus Therapeutics公司宣布,方案在2017年第四季度向美国FDA提交新的药物申请(NDA),应用口服型精准医疗药物migalastat治疗法布里病(Fabry disease)。

Migalastat主要用于治疗拥有易感型遗传突变(amenable mutation)的法布里病患者。基于专有的体外测定法,易感型遗传突变是对migalastat治疗有反映的突变。该精准医疗药物通过稳定身材本身的功能失调酶蛋白,因此能够消除具备易感突变患者体内累积的疾病源底物(GL-3)。

  Amicus公司表现, 欧盟委员会(EC)已经同意了migalastat,以商品名Galafold®作为成年人和16岁让球胜平负以下青少年的一线长期治疗计划。Migalastat在瑞士和以色列等国家也得到了获批。日本、加拿大和澳大利亚正在对其监管申请进行审评。

Amicus正在依据H部分条款(Subpart H)准备新的NDA提交,其中划定可能取得加速批准(accelerated approval)。Amicus盘算将migalastat有效减少致病底物(GL-3)数据,以及已完成临床研究中的总数据打包,用于此次NDA提交。

  关于Amicus Therapeutics  

  Amicus Therapeutics是寰球当先的生物技巧公司之一,致力于难得疾病治疗范畴。该公司拥有壮大的先进疗法,可用于广泛的人类遗传性疾病。Amicus的主要开发项目包含针对法布里病的单一疗法小分子药物伴侣migalastat,以及治疗Epidermolysis Bullosa病、Pompe病等其它稀有灭绝性疾病的小分子候选药物。

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